Santé

Un espoir pour la leucémie infantile : la thérapie génique

Les derniers traitements de l’un des cancers les plus répandus chez les enfants ont non seulement réussi à ralentir la progression de la maladie, mais ont même pu la faire reculer. La thérapie génique donne un nouveau souffle à ces enfants atteints de leucémie à cellules B.

Mais pour comprendre la leucémie, nous devons d’abord savoir quelles cellules sont touchées et comment elles se forment. Tout commence dans la moelle osseuseUn tissu blanc et spongieux situé à l’intérieur des os longs comme le fémur, ou la hanche et le sternum.

Ici, dans la moelle osseuse, il existe un petit nombre de cellules souches qui donneront naissance aux différents types de cellules que l’on trouve dans le sang : la série lymphoïde (lymphocytes) et la série myéloïde (globules rouges, plaquettes et certains globules blancs) Comment le cancer des cellules B commence-t-il ?

Qu’est-ce que la leucémie infantile ?

Tous les cancers surviennent lorsque notre corps commence à produire des cellules à un rythme incontrôlé, avec la particularité que ces cellules anormales ne meurent pas. Comme notre corps est composé de cellules, le cancer peut apparaître dans n’importe quel organe du corps.

Dans le cas de la leucémie infantile, le cancer trouve son origine dans la moelle osseuse, donc les cellules touchées sont les cellules sanguinesLes plus importants sont ceux qui donnent naissance aux globules blancs ou aux cellules myéloïdes, les myélocytes.

Ces cellules cancéreuses restent parfois dans la moelle osseuse, mais elles pénètrent généralement dans la circulation sanguine et propagent la maladie. Dans certains cas, elles envahissent d’autres parties du corps, comme les ganglions lymphatiques, la rate, le foie et le système nerveux central.

Types de leucémie infantile

Selon différentes caractéristiques, La société américaine du cancer classe la leucémie infantile dans les sous-types suivants : aiguë ou à croissance rapide, chronique ou à croissance plus lente, cellule myéloïde ou lymphoïde.

  • Leucémie lymphocytaire aiguë (LLA). C’est le plus courant. Elle affecte les cellules lymphocytaires, celles qui vont former les globules blancs. Elle est connue sous le nom de leucémie à cellules B.
  • Leucémie myéloïde aiguë (LMA). Il prend naissance dans les cellules myéloïdes. Elle représente la majorité des cas de leucémie résiduelle.
  • Leucémie lymphocytaire chronique (LLC) C’est très rare chez les enfants. Elle affecte les globules blancs de la moelle osseuse.
  • Leucémie myéloïde chronique (LMC) Cette variante trouve son origine dans les cellules hématopoïétiques, celles qui donnent naissance aux globules rouges et aux plaquettes, elle envahit donc la circulation sanguine. Elle est rare chez les enfants.

Une porte vers l’espoir : la thérapie génique

Récemment, l’hôpital clinique de Barcelone a traité plusieurs enfants atteints de LLA à cellules B qui ne répondaient pas au traitement conventionnel. Une nouvelle thérapie génique leur a été appliquée et est toujours en phase expérimentale chez l’homme : le tisagenlecleucel. Ce traitement a été approuvé par la FDA en 2012 et est distribué par la société pharmaceutique Novartis. Mais qu’est-ce que la thérapie génique exactement ?

Thérapie génique

La thérapie génique est un traitement adapté à chaque patient dans lequel des gènes spécifiques sont introduits dans certaines cellules de patients pour combattre la maladie. De cette façon, les rejets de greffe sont évités et l’efficacité du traitement est accrue par la conception de cibles spécifiques pour attaquer le cancer.

Conception d’un traitement pour la leucémie infantile

Le processus se déroule en plusieurs étapes et dure environ 22 jours.

  • Tout d’abord, les cellules sanguines sont prélevées chez le patient et les lymphocytes T sont isolés.
  • Plus tard, en laboratoire, ils sont manipulés génétiquement ; une séquence d’ADN est incluse pour produire une protéine appelée CAR (Récepteur d’antigène chimérique).
  • L’AAC est responsable de la reconnaissance d’une autre protéine située à la surface des cellules cancéreuses, la CD19.
  • Les lymphocytes T modifiés du patient (LT) sont cultivés en laboratoire pour en obtenir des milliards.
  • Dans une phase finale, Les LT modifiés sont inoculés au patient sous forme de perfusion intraveineuse.Il y a de l'espoir pour la leucémie infantile : la thérapie génique.

Comment fonctionne le binôme T-CAR/CD19 ?

Imaginons la cellule comme une sphère à la surface de laquelle émergent des structures ressemblant à des brancheschacun avec une morphologie caractéristique. Ces branches seront responsables de la relation de la cellule avec son environnement et avec les autres cellules.

Dans ce cas particulier, les LT modifiés du patient expriment une « branche » très spécifique en surface, le CAR, qui reconnaît spécifiquement une autre « branche » à la surface des WP, le CD19. Maintenant que le lymphocyte T a reconnu la cellule B cancéreuse, il peut procéder à son élimination.

Cependant, pour citer le Dr Francis Collins, directeur du NIH :

« De nombreuses questions doivent être abordées avant que nous puissions proclamer que les approches immunothérapeutiques du cancer sont un succès inconditionnel.

-Dr Francis Collins-

Succès et échecs de l’immunothérapie dans la leucémie infantile

Dans les résultats observés après 3 mois de traitement, selon l’Institut national du cancer (NIH), 80% des patients qui n’avaient pas répondu de manière satisfaisante à la chimiothérapie conventionnelle avaient une nette rémission de la maladie.

Cependant, nous devons être prudents quant à ce succès de l’immunothérapie compte tenu des effets secondaires observés et qu’ils doivent être pris en compte. Le Dr Collins a présenté un rapport à ce sujet, dans lequel il convient de noter les points suivants :

  • La protéine CD19 étant présente dans les lymphocytes B, la LT-CDR ne fait pas la distinction entre le cancer et les cellules saines, et le patient doit être traité pour une immunosuppression.
  • Émergence du syndrome de libération de cytosinequi est référé après l’application du médicament approprié.
  • Présence d’effets secondaires neurologiquescomme la confusion et les convulsions, qui semblent s’inverser sans qu’il soit nécessaire de les traiter.

Bien entendu, ce traitement novateur a apporté un nouvel espoir aux familles de ces enfants qui avaient été expulsés. Même si elle n’est pas encore au point et que ses résultats plus que satisfaisants sont encore en phase expérimentale ont facilité l’approbation de l’immunothérapie pour traiter d’autres cancers, tels que le HPV ou les lymphomes.

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